发文单位:国家卫生和计划生育委员会 国家食品药品监督管理总局

国家卫生计生委、国家食品药品监督管理总局近日联合发布我国首个《干细胞临床研究管理办法》(以下简称《管理办法》),对干细胞临床研究的机构资质和条件作出规范,并明令禁止发布干细胞临床研究广告,限定多项措施保护受试患者的权益。有数据显示,预计到2016年,国内干细胞产业的市场规模将达千亿元。有业内人士认为,随着管理办法的公布,干细胞产业尤其是治疗领域将迎来春天。

国家卫计委3月30日发布《干细胞临床研究管理办法》,对干细胞临床研究管理进行规范。

文  号:国卫科教发〔2015〕48号

干细胞研究逐利倾向明显

《办法》指出,干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域,目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象,且作为一种正在研究探索中的新治疗方法,干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证,因此,制定《干细胞临床研究管理办法》及相关技术指南,规范干细胞临床研究,充分保护受试者权益。

发布日期:2015-7-20

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下可以分化成多种功能细胞。由于具有增殖和分化的特性,干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生。干细胞研究作为近年来医学前沿重点发展领域,展现出了良好发展前景,给某些疑难疾病的有效治疗带来了希望,受到广泛关注。

《办法》对干细胞研究范围做了进一步明确。即干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入人体,用于疾病预防或治疗的临床研究。而体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等,并不包括基因水平的操作。

生效日期:2015-7-20

国家卫计委表示,我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化应用快速发展的同时,也出现了一些问题,如机构逐利倾向明显,收取高额费用;干细胞制备标准不统一,质量存在严重隐患等问题;又由于缺乏有效学术、伦理审查和知情同意,使受试者权益难以保障。一些逃避政府监管、缺乏临床前研究数据的干细胞治疗屡禁不止。制定相关管理办法,规范干细胞临床研究,充分保护受试者权益势在必行。

对研究机构及研究人员的资质也做了相应的要求:研究主体必须是三级甲等医院,具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目,同时具备相关专业的药物临床试验机构资格;从业人员的资质也有相应的要求:干细胞制剂质量受权人应当具备医学相关专业背景,具有至少三年从事干细胞制剂制备和质量管理的实践经验。

各省、自治区、直辖市卫生计生委、食品药品监管局,新疆生产建设兵团卫生局、食品药品监管局,国家卫生计生委直属有关单位,食品药品监管总局直属有关单位:

据悉,除了技术已经成熟的造血干细胞治疗血液疾病以外,我国并未批准采用干细胞临床治疗其他任何疾病,只能用于临床研究。有专家指出,中国干细胞临床治疗目前最显著的问题是“未熟先热”,被严重扩大使用了。

《办法》指出,干细胞临床研究机构不得向向受试者收受费用。研究机构应以通俗明了的语言向受试者说明研究的情况,受试者应具备知情权,同时所有研究资料的原始记录须做到准确、清晰并有电子备份,保存至临床研究结束后30年。

为规范并促进我国干细胞临床研究,国家卫生计生委与食品药品监管总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法(试行)》(可从国家卫生计生委、食品药品监管总局网站下载)。现印发给你们,请遵照执行。

医院不得向受试患者收取费用

《办法》还强调,研究主体还应建立与所开展干细胞临床研究相适应的、由高水平专家组成的学术委员会和伦理委员会,伦理委员会人员不得少于7名,由了解干细胞研究的医学、伦理学、法学、管理学、社会学等专业人员及至少一位非专业的社会人士组成。

国家卫生计生委 食品药品监管总局

国家卫计委解读《管理办法》时表示,该《管理办法》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究,不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植,以及按药品申报的干细胞临床试验。

2015年7月20日

《管理办法》提出,医疗机构按照《管理办法》要求完成干细胞临床研究后,不得直接进入临床应用;如申请药品注册临床试验,可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。在临床研究过程中,所有关于干细胞提供者和受试者的所有资料的原始记录须做到准确、清晰并有电子备份,保存至临床研究结束后30年。干细胞制剂的追踪资料也要从最后处理之日起保存至少30年。

干细胞临床研究管理办法(试行)

《管理办法》还明确,医疗机构不得向受试患者收取干细胞临床研究相关费用,不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。开展干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开的原则,必须遵循伦理并充分保护受试者权益的原则。从事干细胞临床研究的医疗机构必须是三级甲等医院,具有药物临床试验机构资格和开展相关研究的条件,具备处置干细胞研究可能遇到风险的能力。

第一章 总 则

《管理办法》提出自文件发布之日起,干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。

第一条
为规范和促进干细胞临床研究,依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规,制定本办法。

风险高项目要为受试者购买保险

第二条 本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。

《管理办法》还规定,开展干细胞临床研究的机构应当加强受试者保护。干细胞临床研究人员必须用通俗、清晰、准确的语言告知供者和受试者所参与的干细胞临床研究的目的、意义和内容,以及预期受益和潜在的风险,并在自愿原则下签署知情同意书。对风险较高的项目,研究机构应当采取有效措施进行重点监管,并通过购买第三方保险,为受试者提供相应保障。

干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入(或植入)人体,用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。

如果受试者在干细胞临床研究过程中出现了严重不良事件,如传染性疾病、造成人体功能或器官永久性损伤、威胁生命、死亡,或必须接受医疗抢救的情况,研究人员应当立刻停止临床研究。

第三条
干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。

《管理办法》规定国家和省级卫生计生行政和食品药品监管部门应当根据工作需要成立干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会,并明确专家委员会的职责要求,指出专家委员会应当为干细胞临床研究管理提供技术支撑和伦理指导,对已备案的医疗机构和研究项目进行现场核查和评估,对机构学术、伦理委员会研究项目管理工作进行督导、检查,促进干细胞临床研究规范开展。

第四条
开展干细胞临床研究的医疗机构(以下简称机构)是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管,并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。

有数据预测,到2016年,国内干细胞产业的市场规模将达千亿元,到2020年全球干细胞产业规模将达到4000亿美元。不过,有业内人士提出,《管理办法》显示干细胞领域的临床应用并未放开,干细胞研究发展还处于初级阶段,进行商业化的应用还需要时间。

第五条
国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理,组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范,协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施,促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会,为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。

据悉,《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》也一同发布,从干细胞制剂的制备、体外试验、体内动物试验,到植入人体的临床研究及临床治疗的整个过程,对所使用的干细胞制剂在细胞质量、安全性和生物学效应方面进行相关的研究和质量控制。

省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理,对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查,发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。

第六条
机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用,不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。

第二章 机构的条件与职责

第七条 干细胞临床研究机构应当具备以下条件:

(一)三级甲等医院,具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。

(二)依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。

(三)具有较强的医疗、教学和科研综合能力,承担干细胞研究领域重大研究项目,且具有来源合法,相对稳定、充分的项目研究经费支持。

(四)具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门;建立干细胞制剂质量受权人制度;具有完整的干细胞制剂制备和临床研究全过程质量管理及风险控制程序和相关文件(含质量管理手册、临床研究工作程序、标准操作规范和试验记录等);具有干细胞临床研究审计体系,包括具备资质的内审人员和内审、外审制度。

(五)干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人应当由机构主要负责人正式授权,具有正高级专业技术职称,具有良好的科研信誉。主要研究人员经过药物临床试验质量管理规范(GCP)培训,并获得相应资质。机构应当配置充足的具备资质的人力资源进行相应的干细胞临床研究,制定并实施干细胞临床研究人员培训计划,并对培训效果进行监测。

(六)具有与所开展干细胞临床研究相适应的、由高水平专家组成的学术委员会和伦理委员会。

(七)具有防范干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。

第八条
机构学术委员会应当由与开展干细胞临床研究相适应的、具有较高学术水平的机构内外知名专家组成,专业领域应当涵盖临床相关学科、干细胞基础和临床研究、干细胞制备技术、干细胞质量控制、生物医学统计、流行病学等。

机构伦理委员会应当由了解干细胞研究的医学、伦理学、法学、管理学、社会学等专业人员及至少一位非专业的社会人士组成,人员不少于7位,负责对干细胞临床研究项目进行独立伦理审查,确保干细胞临床研究符合伦理规范。

第九条
机构应当建立干细胞临床研究项目立项前学术、伦理审查制度,接受国家和省级干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会的监督,促进学术、伦理审查的公开、公平、公正。

第十条
机构主要负责人应当对机构干细胞临床研究工作全面负责,建立健全机构对干细胞制剂和临床研究质量管理体制机制;保障干细胞临床研究的人力、物力条件,完善机构内各项规章制度,及时处理临床研究过程中的突发事件。

第十一条
干细胞临床研究项目负责人应当全面负责该项研究工作的运行管理;制定研究方案,并严格执行审查立项后的研究方案,分析撰写研究报告;掌握并执行标准操作规程;详细进行研究记录;及时处理研究中出现的问题,确保各环节符合要求。

第十二条
干细胞制剂质量受权人应当具备医学相关专业背景,具有至少三年从事干细胞制剂(或相关产品)制备和质量管理的实践经验,从事过相关产品过程控制和质量检验工作。质量受权人负责审核干细胞制备批记录,确保每批临床研究用干细胞制剂的生产、检验等均符合相关要求。

第十三条
机构应当建立健全受试者权益保障机制,有效管控风险。研究方案中应当包含有关风险预判和管控措施,机构学术、伦理委员会对研究风险程度进行评估。对风险较高的项目,应当采取有效措施进行重点监管,并通过购买第三方保险,对于发生与研究相关的损害或死亡的受试者承担治疗费用及相应的经济补偿。

第十四条 机构应当根据信息公开原则,
按照医学研究登记备案信息系统要求,公开干细胞临床研究机构和项目有关信息,并负责审核登记内容的真实性。

第十五条
开展干细胞临床研究项目前,机构应当将备案材料(见附件1)由省级卫生计生行政部门会同食品药品监管部门审核后向国家卫生计生委与国家食品药品监管总局备案。

干细胞临床研究项目应当在已备案的机构实施。

第三章 研究的立项与备案

第十六条
干细胞临床研究必须具备充分的科学依据,且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段;或用于尚无有效干预措施的疾病,用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病,以及重大医疗卫生需求。

第十七条
干细胞临床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求。干细胞制剂符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》的要求。

干细胞制剂的制备应当符合《药品生产质量管理规范》(GMP)的基本原则和相关要求,配备具有适当资质的人员、适用的设施设备和完整的质量管理文件,原辅材料、制备过程和质量控制应符合相关要求,最大限度地降低制备过程中的污染、交叉污染,确保持续稳定地制备符合预定用途和质量要求的干细胞制剂。

第十八条
按照机构内干细胞临床研究立项审查程序和相关工作制度,项目负责人须提交有关干细胞临床研究项目备案材料(见附件2),以及干细胞临床研究项目伦理审查申请表(见附件3)。

第十九条
机构学术委员会应当对申报的干细胞临床研究项目备案材料进行科学性审查。审查重点包括:

(一)开展干细胞临床研究的必要性;

(二)研究方案的科学性;

(三)研究方案的可行性;

(四)主要研究人员资质和干细胞临床研究培训情况;

(五)研究过程中可能存在的风险和防控措施;

(六)干细胞制剂制备过程的质控措施。

第二十条
机构伦理委员会应当按照涉及人的生物医学研究伦理审查办法相关要求,对干细胞临床研究项目进行独立伦理审查。

第二十一条
审查时,机构学术委员会和伦理委员会成员应当签署保密协议及无利益冲突声明,须有三分之二以上法定出席成员同意方为有效。根据评审结果,机构学术委员会出具学术审查意见,机构伦理委员会出具伦理审查批件(见附件4)。

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